遠大醫藥自主研發罕見病藥氨己烯酸擬被列入優先審評名單

2019-04-02    瀏覽:293     信息來源:遠大醫藥

3月21日,國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)網站發布信息顯示:遠大醫藥(中國)有限公司自主研發的“氨己烯酸片”作為該批次唯一一款罕見病國內首仿藥物擬被列入優先評審名單。

氨己烯酸片主要用于治療難治性癲癇、復雜的部分癲癇發作、繼發性全身癲癇發作,以及用于治療韋斯特(West)綜合征(嬰兒痙攣癥)。據不完全統計,全球癲癇發病率約為千分之六 ,其中三分之一屬難治性,一般治療方式為使用藥物、手術、生酮飲食、迷走神經刺激術等聯合治療;而嬰兒痙攣癥在中國每年新發病例在5700人左右,目前也暫無良好治療方式及治療藥物。此次,遠大醫藥氨己烯酸片獲納入優先審評通道,將進一步加速該產品的上市審批及注冊,填補中國患難治性癲癇及嬰兒痙攣癥罕見病患兒無藥可醫的治療現狀。

據中國食品藥品網發布的市場數據表明,我國有2000多萬罕見病患者,但因其患病人群少、研發成本高、回報效益差,加之醫保政策受限,以往制藥企業對罕見病藥物鮮有關注。事實上,我國罕見病藥物的市場潛力巨大,業界曾有評估,如果中國醫保報銷制度參考日本模式,考慮到人口數量,國內罕見病藥物最大市場潛力約為396億美元。2019年,國家對罕見病藥物再發政策“紅包”, 包括將“加強罕見病藥保障”寫入2019年國務院《政府工作報告》,罕見病治療用藥將會優先調入國家醫保目錄以及增值稅方面的優惠政策等……種種跡象表明,罕見病藥物研發風口已至,罕見病患者用藥難、用藥貴的狀況將逐步改善。

罕見病藥物研發作為遠大醫藥的重點戰略布局,早在2014年,遠大醫藥就已與中國醫學科學院簽署戰略合作協議,聯合開發多種罕見病藥。目前,遠大醫藥已有5個罕見病藥物處于在研階段,其中用于治療高氨血癥的卡谷氨酸片,在2018年8月被國家藥監局列為“擬優先審核首仿罕見病新藥產品”,預計最快將在今年面世。此次,“氨己烯酸片”也被納入優先審評程序,將更加增強企業在罕見病領域的研發信心。未來,遠大醫藥將進一步加大對罕見病藥物的研發投入與布局,充分利用國家在罕見病用藥研發方面政策,盡快向廣大中國罕見病患者提供有效、高質量的醫藥產品,為社會和醫療事業做出更大貢獻。

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